摘要脂质纳米粒(LNPs)是体内递送外源RNA至靶细胞的先进非病毒载体技术。系统递送平台技术,如Onpattro,通过静脉给药靶向至肝实质细胞。然而,系统给药递送RNA至肝细胞以外的细胞组织挑战巨大。本文基于广泛的纳米粒体内分布和清除机制的理解,合理设计了一种基于LNP的mRNA递送系统,可以优先靶向至肝网状内皮系统(RES)。胚胎斑马鱼,小鼠给药实验证明该递送系统可以显著增加在肝脏,特别是...
脂质纳米粒-自复制RNA疫苗储存条件优化1、 简介RNA分子递送实验可以追溯到1978年,当时用脂质体将编码兔球蛋白的mRNA体外转染给小鼠淋巴细胞。从那时起,可离子化的脂质和RNA递送技术的进步导致美国食品和药物管理局(FDA)在2018年批准了第一个基于siRNA的脂质纳米粒子(LNP)疗法,Onpattro(Patisiran)。到2020年初COVID-19大流行发生时,几个包裹mR...
胰腺癌(PAC)是最致命的恶性肿瘤之一,总体5年的生存率不到10%。2020年,全球报告了495,773例新的PAC病例和466,003例死亡。目前,PAC的标准治疗方法是手术切除,然后辅以吉西他滨或卡培他滨进行化疗。不幸的是,由于缺乏早期症状,大约80%-90%的PAC患者被诊断为晚期,失去了手术切除的机会。对于这些患者,通常使用化疗药物(如吉西他滨和卡培他滨)来提高他们的存活率。